>  > 

杨仕泽说柳拂衣是职业生涯重要节点

 小编点评🤕
✯🐴😲湃书单|澎湃新闻编辑们在读的12本书:动物化的后现代,电饭煲有三个卫生死角,常吃辣椒有益心脏健康

香港前特首女儿怒斥梅西:太无耻了最新版截图

第十八届长江韬奋奖获奖者名单截图《格林童话:1812/1815初版合集》新书分享会举行截图如何评价《原神》5.2版本下半复刻池总榜第八?截图“迎百年校庆”南开艺术校友会成立 范曾任名誉会长兼学术委员会主任截图英国女王感染新冠一周后康复 与家人欢度周末时光截图

15vip太阳集团下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称15vip太阳集团下载,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害15vip太阳集团下载,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上15vip太阳集团下载,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

叙过渡政府领导人巴希尔是谁2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 141邢政强c

    02版要闻 - 为推进乡村全面振兴、加快建设农业强国作出更大贡献🥃🚤

    2024/12/11  推荐

    187****6413 回复 184****6052:1994年-中科院首次获企业捐资🎡来自吕梁

    187****7285 回复 184****1271:持续深入开展社会组织协商🎟来自肇东

    157****8442:按最下面的历史版本⛫👝来自高邮

    更多回复
  • 3897申屠奇勇793

    特朗普关税的三个可能“意外”结果⚸💔

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:肯尼亚大象孤儿院 - November 20, 2024🚧来自都匀

    158****6589:我退役了,目前工资3000块。💣来自咸阳

    158****2096 回复 666❕:媒体:以色列坦克出现在距离大马士革20公里处📭来自德阳

    更多回复
  • 396谭梦岚co

    坚定战略自信,开创更加光明的未来🎷⚪

    2024/12/09  不推荐

    葛阅萱jh:普京:独联体成员国之间虽有分歧但仍将合作🚮

    186****3530 回复 159****137:英伟达在中国遭反垄断调查,此前收购迈络思被附加限制性条件⚓

相关专题

最新专题