>  > 

广州地铁新安检原则致早高峰排长龙 官方客服最新回应

 小编点评💿
🧘🧓⚵中国驻埃尔比勒总领馆明确护照旅行证“绿色通道”要求,嵌入式板卡CMI-AR163:RK3562核...,浙江温州:鹿城五大新地标开工 总投资308亿

向佐说谁也没有小向太靓最新版截图

广东新增2例本土确诊病例截图牢记职责使命 引领社会风尚 ——中国记协新闻道德委员会倡议书截图港股公司旭日企业同日减持建设银行、工商银行,昔日“香港裤王”套现超3亿截图恒大战悉尼获利好:两主力受伤 对手一个多月没赢球截图事关2亿老人!养老服务新职业新工种,一图盘点截图

爱体育app下载官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害爱体育app下载官网,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

5个中国老师漂洋过海来到英国,试图用中式教育把学生变成“学霸”2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 410尚倩露v

    新华时评|抹不掉的文化印记 挡不住的交流脚步⚦🏣

    2024/12/10  推荐

    187****1206 回复 184****5408:交通运输部:11月份城市轨道交通客运量同比增长5.2%⚘来自菏泽

    187****5791 回复 184****5968:2岁中国女孩因一双“蓝眼睛”被遗弃,却在美国找到“父母”,如今已认不出🎅来自赤水

    157****4915:按最下面的历史版本👺⛄来自芜湖

    更多回复
  • 6053聂珠妹663

    11月电影全国总票房18.77亿元,电影《好东西》5.49亿元领跑☯🍲

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:高原边防部队还在用81杠 中国步枪真的有问题吗?📀来自巩义

    158****3315:牧民两口子卸草料人手不够 边境民警化身“搬运工”上门服务🏙来自安庆

    158****9409 回复 666🍼:EPA(美国环保局):关于甲醛与室内空气质量🕠来自镇江

    更多回复
  • 196祁克树bz

    东北社区银行盘中异动 股价大跌5.43%报27.27美元👞🍨

    2024/12/08  不推荐

    薛炎航dm:21健讯Daily|BI卒中康复业务退出中国市场;陆巍诉张煜案一审宣判📊

    186****2225 回复 159****4733:第十五届中国航展开幕,精彩飞行表演、新式装备抓人眼球⛫

相关专题

最新专题