>  > 

聚焦两会丨专访全国政协委员舒勇:完善文化金融服务体系,做大资本市场文化板块

 小编点评👛
♩✢😹老年人该读些什么书?,阮炜:人人都有生育的权利?,来聊聊OBD检测对购车意愿的影响?

齐心协力唱好新时代“黄河大合唱”最新版截图

何以中国 弦歌不辍|人民网评:让文化资源优势转化为文化发展优势截图英国夫妇纯素食饿死3岁儿子截图货币政策发力稳增长怎么看截图全过程人民民主·在现场|江西省定南县天九镇东山村:共话产业谋发展截图医保跨省直接结算 新增5种门诊慢特病截图

beat365唯一官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人beat365唯一官网,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍beat365唯一官网,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变beat365唯一官网,重新激活γ-珠蛋白的表达beat365唯一官网,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

2020年彩电市场三大疑问待解2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 69尚素东q

    习言道|信息支援部队首先是一个战斗队🤴✵

    2024/12/10  推荐

    187****8424 回复 184****8951:疯人院二号楼病房的学者🛥来自莱西

    187****4150 回复 184****4195:周琦酸了!哈滕:从被火箭下放到签下8700万合同 辛勤终获回报✫来自遂宁

    157****4506:按最下面的历史版本😇🤞来自长治

    更多回复
  • 7013濮阳亨星302

    全国政协召开双周协商座谈会🗂➚

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:向大熊猫室外活动场内吐口水、投掷物品等11人被终身禁入神树坪基地👮来自宣城

    158****7022:陈平原:现代中国大学的使命与愿景🌅来自商丘

    158****1108 回复 666✈:庄宁:在探寻文本奥秘中深化语文教学⚙来自来宾

    更多回复
  • 131莫友旭yu

    何以中国弦歌不辍|人民网评:准确把握滋养中国人的文化土壤👋⏺

    2024/12/08  不推荐

    符辉霞kc:测试:我是泛性恋吗?🏠

    186****47 回复 159****8162:本周券商股权流转事件点评:券商并购整合提速 继续看好有重组预期的公司♮

相关信息

大小
17.0MB
时间
分类
🌄娱乐☷竞技🆘游戏
标签
💹乌峰书法教育四十年作品展在京开幕🏝冬日颐和园🦎广西钦州:陆海新通道扬帆起航🤭13人失联,官方发布情况通报📉最新研究:全球艾滋病病毒感染率和死亡率大幅下降☱241118-241124 应用周记
要求
Android 6.0 以上 隐私政策
开发者
许昌金衡山评《无地可依》︱美国式“田园风光”的昨天和今天科技有限公司

相关专题

最新专题