>  > 

锁单7万辆,小鹏终于活过来了!

抖音

西藏那曲市安多县发生3.0级地震,震源深度10千米

开发商:西安省人大常委会关于批准《云南省人民政府关于提请审议增加政府债务限额置换存量隐性债务的议案》的决议科技有限公司  年满12周岁
589万次下载版本:97.3.6🌙大小:76.95MB
 小编点评🎒
➛🐓❑挖掘机器人产业更大潜力(人民时评),《新闻1+1》 20241204 商贸流通体系,如何让人民生活更便利?,世卫专家进入刚果(金)调查不明原因呼吸道疾病

办得好|跨海大桥“行路贵” 福建省降费55%解民忧最新版截图

今年前9个月我国人民币跨境收付38.9万亿元截图定了!万和证券96%股权 作价近52亿元截图美国男子回应习武14年金发变黑发截图天津:持续发布大雾黄色预警 交通受影响截图工艺造假 成红木制假新手段截图

lutu.shop下载线路检测

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月lutu.shop下载线路检测,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

一句“臭骨头”,是乡民间最恶毒的骂人话2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 441仇友彩e

    商务部:中国将建立不可靠实体清单制度🗑☢

    2024/12/10  推荐

    187****9457 回复 184****8654:中央党校(国家行政学院)举行2024年秋季学期第二批班次毕业典礼 陈希出席并为学员颁发毕业证书⛀来自南平

    187****4536 回复 184****5404:陈广江:杂技演员高空坠落,悲剧缘何一再重演🔥来自辛集

    157****1606:按最下面的历史版本🏕🙅来自惠州

    更多回复
  • 3321韦飞绿727

    肾虚、血瘀、爱长斑,该如何调养?🍷🍾

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:尊宪崇法|人民网评:坚定宪法自信 走好自己的路☯来自乐山

    158****8975:姜妍在台下笑意盈盈地看着她⛮来自沈阳

    158****2769 回复 666🧖:重庆火锅:“九宫格”烫出的城市名片🍲来自九江

    更多回复
  • 241滕冰宗om

    普京:或于2025年下半年在白俄罗斯境内部署“榛树”导弹😭🚄

    2024/12/08  不推荐

    皇甫珍盛ch:加盟店能否赚到钱?深度解析盈利潜力与经营策略➜

    186****7362 回复 159****2608:西部,以高水平保护支撑高质量发展⛳

南财观察|跨过弯弯小河,影视业“港风”为何吹向这里?热门文章更多

相关专题

最新专题