12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。
地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。
近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变皇冠体彩网站官网下载最新版,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。
前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。
据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日皇冠体彩网站官网下载最新版,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。
2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。
注意!润建股份将于12月26日召开股东大会在哪下载安装?“我为群众办实事”微观察之二:用心用情用力护好“一老一小”好用吗?
作者: 吉政栋 2024年12月10日 05:01517.5MB
查看287.9MB
查看62.8MB
查看204.76MB
查看
网友评论更多
70柏希育d
至少110人死亡!海地一贫民窟遭帮派袭击➼⛕
2024/12/10 推荐
187****6445 回复 184****5353:1980年代上海少女香港沉浮记📍来自文登
187****2813 回复 184****5469:公众为什么对“绿色工作”叙事不买账?✻来自柳州
157****574:按最下面的历史版本❃💻来自吕梁
5051池裕时173
俄水族馆新生白鲸 - November 20, 2024📛🔵
2024/12/09 推荐
永久VIP:卡塔尔首相警告叙利亚有可能爆发内战🔜来自普兰店
158****4884:人大常委会不断完善生态环保法律体系🥏来自香格里拉
158****288 回复 666❰:毛主席22岁发现了它,王阳明27岁发现了它👄来自大同
530公羊宁卿vx
三部门开展“百场万企”大中小企业融通对接活动🅰🕛
2024/12/08 不推荐
管咏烁of:碧桂园服务:上半年总收入同比增长约84.3%🤛
186****7706 回复 159****7174:现任31位省级纪委书记近2/3为异地空降🔴