>  > 

文化中国行|古人如何喝上冷饮?来看中国古代最早的“冰箱”

抖音

如果油车科技配置追上来了,你会选购油车还是电车?

开发商:湘潭“翩若惊鸿,婉若游龙”洛神赋图数字作品限量发行科技有限公司  年满12周岁
981万次下载版本:86.6.7💨大小:91.73MB
 小编点评➔
😞👥🕙2024年京津冀环渤海人才交流洽谈会在天津举办,日本年末巨奖彩票发售 一等奖和前后奖合计金额高达10亿日元,张伯礼呼吁建立无公害人参栽培“中国模式”

韩国国防部:首都防卫司令官、特战司令官、反间谍司令官被停职最新版截图

郑必坚:中国的改革和现代化与全球发展新机遇截图文旅融合重在把握游客偏好截图无锡灵山文化旅游集团:实施“三五联动”党建工作法 打造文旅融合高质量发展新样本截图04版要闻 - 北京大运河沿线地下水埋深回升2.18米截图俄方明确和谈条件:乌放弃加入北约 撤出乌东四地截图

澳门钱多多官方网站

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

美媒:研究发现美国家庭饮用水中或存未知粒子 可能有毒2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 484郎蝶瑗c

    伊朗驻叙利亚大使馆遭武装人员袭击☋😹

    2024/12/10  推荐

    187****2871 回复 184****5841:曹冬梅:着力加强对志愿服务的支持保障🛌来自上饶

    187****3447 回复 184****9905:中国大学生健美操锦标赛举行👣来自铁岭

    157****9725:按最下面的历史版本🗨🧗来自平凉

    更多回复
  • 3775平聪露47

    推进平台建设,让融资更好服务经济发展🔫🆘

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:对于“病驾”要有更强的约束力⏰来自张家口

    158****3121:大雪会降大雪吗?冬月初八有预兆 冬月初八日头笑,暖暖和和一冬干⚭来自旅顺

    158****2057 回复 666🎯:安眠药防自杀设计🚿来自三门峡

    更多回复
  • 195云贤曼jn

    英国王储威廉将与特朗普会面 共赴巴黎圣母院仪式♐⬜

    2024/12/08  不推荐

    通烟园nt:2023年度全国打击侵权盗版十大案件发布⚌

    186****4509 回复 159****4914:中国香港8比7胜日本🧑

人民网三评“饭圈外溢”之一:跨界造乱为害不浅热门文章更多

相关专题

最新专题